描述：神经纤维瘤（NF）包括神经纤维瘤1型（NF1）和神经纤维瘤2型（NF2），其中以NF1最为常见，占85%以上。   NF1患者绝大多数是由NF1基因（17q11.2）的杂合突变导致，NF1基因编码神经纤维瘤蛋白，该蛋白对RAS/MAPK（RAS-RAF-MEK-ERK）通路进行负调控，帮助控制细胞生长、分化和存活。NF1基因突变可能导致RAS/MAPK信号途径功能异常（RAS通路过度激活），进而导致肿瘤的生长。selumetinib（司美替尼）是一种口服选择性MEK1/2激酶抑制剂，可抑制上述途径中的MEK酶（靶向抑制RAS通路），从而发挥抗肿瘤作用。   NF1患者中约有30~50%会发展为一种或多种丛状神经纤维瘤（Plexiform Neurofibromas,PN），这些丛状神经纤维瘤（PN）可引起疼痛、运动功能障碍和毁容等病症，此前尚无批准的治疗药物。   2020年4月10日，FDA批准MEK抑制剂 （Selumetinib，司美替尼）用于治疗2岁及以上的1型神经纤维瘤（NF1）儿童患者，具体适应证为：治疗携带 NF1相关的有症状和或进行性、不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）。这也是首个获得FDA批准治疗1型神经纤维瘤的靶向药物   此次Selumetinib的获批，是基于基于一项由美国国家癌症研究所（NCI）赞助的、开放标签、多中心的单臂研究：SPRINT试验（NCT01362803），参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。试验结果显示，司美替尼Selumetinib的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到 66%，所有患者均达到部分缓解，且有 82％ 的受试者持续缓解至少12个月。       印度大药房为您搜索全球靶向药，慢病药物，让您不出门也可购买 更多司美替尼详情，请添加印度大药房工作人员微信进行咨询：yindu1616aaa    jacky6512

描述：卵巢是女性非常重要的器官，但癌症这个恶魔往往就会破坏它。近些年，卵巢癌已跻身于妇女常见的十大肿瘤之一。   李女士今年43岁，正是上有老下有小的年龄，在单位组织的一次体检中，李女士被确诊卵巢癌，病理结果是低分级浆液性。经过了6个疗程的化疗，效果并不佳。这可让李女士一家都愁眉不展。     司美替尼是一种小分子MEK抑制剂(分裂原活化抑制剂)，被证明可控制低分级浆液性卵巢或腹膜癌。   低分级浆液性卵巢癌的一线治疗策略是手术继以放疗。但是，这种肿瘤生长缓慢，对传统化疗药物反应不佳。   由于低分级浆液性卵巢或腹膜癌被证明存在MEK基因突变，研究使用司美替尼靶向促分裂原活化蛋白激酶(MAPK)通路的MEK-1/2蛋白激酶。   研究给予52例患者100mg司美替尼，口服，每日2次，4周为1周期的治疗，33%的患者接受了12个或更多周期的治疗。   研究开始之前，58%的患者已经接受了3轮或以上的化疗。司美替尼使81%的患者疾病得到控制。尤其是，8例患者得到完全或部分缓解，34例疾病稳定。   中位无进展生存期为11个月，63%的患者无进展生存期超过6个月。此外，患者对司美替尼耐受性良好，仅3例患者发生4级不良事件。     印度大药房为您搜索全球靶向药，慢病药物，让您不出门也可购买 更多司美替尼详情，请添加印度大药房工作人员微信进行咨询：yindu1616aaa    jacky6512

描述：小乐是一名13岁的中学生，活泼开朗，学习成绩优秀，本该无忧无虑读书的年纪，却不幸被病魔缠身。他被确诊为神经纤维瘤，这对小乐的父母来说，无疑是一个晴天霹雳。小乐的妈妈怎么也不相信，这种可怕的疾病会找上门来。     肿瘤位于颈椎旁，生长迅速，引起颈椎重度后凸，严重影响了小乐活动，医生说，进一步发展可引起颈椎断裂或死亡。     医生告诉小乐妈妈，他需要用到一种药物叫司美替尼，可以对抗这种疾病，换句话说，司美替尼就是小乐的救命药。     相关临床试验表明，使用司美替尼（selumetinib）后患者的神经纤维瘤即使是小幅度的萎缩也能有效的减轻患者的身体疼痛，使患者的生活质量得到提高，使用司美替尼治疗后肿瘤体积均有缩小   但是司美替尼还未在国内上市，经过多方打听，小乐妈妈终于通过印度大药房获取到了司美替尼，给小乐用上了“救命药”       印度大药房为您搜索全球靶向药，慢病药物，让您不出门也可购买 更多司美替尼详情，请添加印度大药房工作人员微信进行咨询：yindu1616aaa    jacky6512

描述：司美替尼作为一款MEK抑制剂，一直被医药学家尝试应用与各癌种的治疗，印度大药房带您来看一组黑色素瘤的临床试验数据：     临床实验RO4987655 (CH4987655)是一个最近在进行I期临床试验评估的MEK抑制剂，8例NRAS突变黑色素瘤患者中，1例部分缓解PR(13%)，2例病情稳定（25%）。     该病例患者26岁女性，确诊黑色素瘤IIIb期后，进行了局部的切除，3年后出现了颈部局部的复发、淋巴结和胸壁的转移。     基因检测显示BRAFV600E的突变，后续进行达卡巴嗪治疗失败后，开始进行司美替尼75mg，bid的治疗。     治疗数周后，患者胸壁肿瘤和颈部淋巴结病灶消退，变扁平，消失。在治疗4个月后，疗效评价完全缓解（CR）。     大批MEK抑制剂司美替尼相关临床试验在开展，方向多样化，期待更多利好的临床研究结果出现！     印度大药房为您搜索全球靶向药，慢病药物，让您不出门也可购买 更多司美替尼详情，请添加印度大药房工作人员微信进行咨询：yindu1616aaa    jacky6512