他泽司他（Tazemetostat）是一种口服小分子EZH2抑制剂，通过表观遗传机制发挥抗肿瘤作用，目前已获批用于上皮样肉瘤和滤泡性淋巴瘤等特定类型肿瘤。以下是其作用功效与常见副作用的总结： ✅ 一、作用功效 靶向抑制EZH2酶活性 他泽司他通过竞争性抑制EZH2与辅因子SAM结合，阻断组蛋白H3第27位赖氨酸的三甲基化（H3K27me3），解除抑癌基因的转录沉默，从而抑制肿瘤细胞增殖、诱导分化与凋亡。 适应症与疗效 上皮样肉瘤（Epithelioid Sarcoma）：适用于16岁及以上、局部晚期或转移性、不可切除的患者，部分患者肿瘤缩小或疾病稳定，改善生活质量。 滤泡性淋巴瘤（Follicular Lymphoma）： EZH2突变型：客观缓解率（ORR）达69%，中位无进展生存期（PFS）约13.8个月； EZH2野生型：ORR为35%，中位PFS约11.1个月； 疗效持续近1年，适用于复发或难治性患者。 其他潜在适应症（研究中） 在肺癌、黑色素瘤、软组织肉瘤、前列腺癌等肿瘤中也显示出一定的抗肿瘤活性，尤其在EZH2突变或SWI/SNF复合物缺陷患者中更为敏感 | 系统       | 常见不良反应                      | | -------- | --------------------------- | | **全身性**  | 疲劳、虚弱、体重下降、食欲减退             | | **消化系统** | 恶心、呕吐、便秘、腹痛                 | | **血液系统** | 贫血、中性粒细胞减少、血小板减少（需定期监测血常规）  | | **皮肤系统** | 皮疹、干燥、瘙痒、红斑                 | | **神经系统** | 头痛                          | | **肝功能**  | 转氨酶升高、胆红素升高（建议定期监测肝功能）      | | **感染风险** | 上呼吸道感染、尿路感染等                | | **长期风险** | 继发性恶性肿瘤（如骨髓增生异常综合征、急性髓系白血病） |   三、总结 他泽司他作为首个EZH2抑制剂，在表观遗传调控层面精准打击肿瘤，尤其适用于EZH2突变或传统治疗失败的肿瘤患者。其口服方便、疗效确切、耐受性良好，但仍需关注血液学毒性、肝功能异常及长期致癌风险，建议在医生指导下定期监测血常规、肝功能及肿瘤迹象，确保治疗安全有效。顾问：yindu161678或yindu1616aaa