美国德克萨斯大学安德森癌症中心Courtney D. DiNardo团队分析了阿扎胞苷联合维奈托克治疗初治的急性髓细胞白血病的效果。2020年8月13日，该研究发表在《新英格兰医学杂志》上。

即使使用低甲基化剂治疗，老年急性髓细胞白血病（AML）患者的预后也很差。在此前的临床1b期研究中，阿扎胞苷联合维奈托克具有良好的疗效。

研究组招募了431例此前未接受过治疗的AML患者，这些患者存在基础共病，年龄超过75岁，因此不适宜标准的诱导疗法。将其随机分组，其中286名接受阿扎胞苷+维奈托克治疗，145名接受阿扎胞苷+安慰剂治疗。主要终点为总生存期。

两组患者的中位年龄均为76岁。中位随访20.5个月后，阿扎胞苷+维奈托克组的中位总生存期为14.7个月，显著长于对照组（9.6个月）。阿扎胞苷+维奈托克组的完全缓解率为36.7%，显著高于对照组（17.9％）；综合完全缓解率（完全缓解或血液学未完全恢复的完全缓解）为66.4％，亦显著高于对照组（28.3％）。

对关键不良事件进行分析，阿扎胞苷+维奈托克组和对照组中任意级别的恶心发生率分别为44％和35％，3级及以上血小板减少率分别为45％和38％，中性粒细胞减少率分别为42％和28％，发热性中性粒细胞减少率分别为42％和19％。阿扎胞苷+维奈托克组中有85％的患者发生了任意程度的感染，对照组中有67％，两组患者严重不良事件发生率分别为83％和73％。

研究结果表明，对于初治且不耐受强化疗方案的AML患者，使用阿扎胞苷+维奈托克治疗与仅阿扎胞苷相比，可显著延长患者的总生存期，提高缓解率。

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