博舒替尼
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博舒替尼竟可以用于这种罕见病?
时间:2021-11-08 18:53:19 阅读:79265

据日本相关医学团队发布的消息说,本用于治疗白血病的药物博舒替尼bosutinib,可能对肌萎缩侧索硬化症(ALS,又称渐冻人症)有效!

 

 

日本京都大学教授井上治久(神经内科学)等的团队9月30日发布消息称,关于身体逐渐无法动弹的疑难病症“肌萎缩侧索硬化症”(ALS,又称渐冻人症),实施了使用患者的诱导多能干细胞(iPS细胞)探寻对治疗有效的现有药物并给患者用药的临床试验,结果9人中有5人出现了让病情停止进一步发展的效果。

 

 

此前已有延缓病情发展的药物,该团队表示让病情停止发展的药物则是“全球首例”。井上指出,由于此次试验的对象人数较少,要投入实用还需要进一步的临床试验,强调说“以科学的力量可以压制ALS的可能性进入了视野”。

  

 

该团队让由患者皮肤制成的iPS细胞成长为运动神经细胞,再现了病状。在通过被称为“iPS药物研发”的手法对该细胞投入包括现有药物在内的药物,测试了效果。结果发现,用于慢性髓性白血病治疗的博舒替尼bosutinib具有延缓病情发展的效果。

 

 

 

对发病初期且可见病情发展的9名患者用药约3个月,结果5人在用博舒替尼bosutinib期间病情没有恶化;另4人未见改善,以与用药前相同的速度恶化了。

  

比较两者的血液后发现,神经细胞中特有的蛋白质的量在用博舒替尼bosutinib前后并不相同。据悉,今后将调整用药量等,并计划以更多患者为对象实施临床试验。

  

日本的ALS患者约有9000人。由于运动神经细胞被破坏,全身肌肉会变得无法动弹,许多患者为了维持生命需要使用呼吸机。尚不清楚详细的发病原理,基本治疗方法也未确立。
 

 

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