特泊替尼（Tepotinib）主要用于治疗以下疾病：

一、核心适应症（已获批）
非小细胞肺癌（NSCLC）——携带MET外显子14跳跃突变
特泊替尼已在中国、美国、日本、欧洲等多地获批，用于治疗携带MET外显子14跳跃突变（METex14）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。这是其唯一获批的适应症，特点包括：
治疗线数不限：无论初治（一线）还是经治（二线及以上）患者均可使用
检测方式：必须通过组织活检或液体活检（血液检测）确认METex14突变阳性
患者特征：这类患者约占NSCLC的3-4%，通常年龄较大，预后较差

二、探索性适应症（在研或超适应症使用）
1. MET扩增的NSCLC
默克公司正在研究特泊替尼用于治疗MET基因扩增（拷贝数增加）引起的非小细胞肺癌，尤其是高水平MET扩增患者
2. EGFR-TKI耐药后MET扩增
联合奥希替尼：用于奥希替尼一线治疗后进展且携带MET扩增的EGFR突变NSCLC患者（II期INSIGHT 2研究）
联合吉非替尼：用于一代EGFR-TKI耐药后MET扩增患者，中位PFS达16.6个月，OS达37.3个月
3. 其他实体瘤
前期研究正在探索特泊替尼用于肝细胞癌、结直肠癌等存在MET通路变异的肿瘤

三、特殊人群治疗效果
在获批适应症内，特泊替尼对不同人群均显示良好效果：
脑转移患者：颅内ORR达67%，疾病控制率88.4%，中位PFS 20.9个月
亚裔人群：一线治疗中位OS达32.7个月，显著优于全球数据
老年患者：中位年龄72-74岁，安全性可控

四、权威指南推荐
NCCN指南（2023）：将特泊替尼列为METex14跳跃突变NSCLC的一线首选方案
中国专家共识：推荐用于METex14跳跃突变患者（2A类证据）
重要提示
特泊替尼是高选择性MET抑制剂，其疗效高度依赖基因检测确认METex14跳跃突变。使用前需在专业医师指导下进行伴随诊断，不可盲目用药。