恩西地平（Enasidenib，商品名 IDHIFA®）的“使用成功率”需结合其适应症人群、疗效指标和研究背景来理解。它并非对所有白血病患者有效，而是仅适用于携带 IDH2 基因突变的复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）。
以下是基于多项临床研究（包括关键性 AG221-C-001 试验及真实世界数据）的疗效数据汇总：

 一、核心疗效数据（针对 IDH2 突变 R/R AML 患者）

| 疗效指标 | 数据 |
|--------|------|
| 完全缓解率（CR） | 约 19% – 20% |
| 伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh） | 约 4% |
| 总缓解率（ORR = CR + CRh + 部分缓解等） | 约 38% – 40.3% |
| 中位缓解持续时间（DoR） | 8.2 个月（CR）；部分患者可达 1 年以上 |
| 中位总生存期（mOS） | 16.9 – 19.7 个月（显著优于传统化疗的 6–9 个月） |
| 输血依赖逆转率 | 约 34% – 71% 的红细胞/血小板输注依赖患者可摆脱输血 |

 二、不同人群的疗效差异
1. 老年患者（≥75岁）
ORR 达 42.9%；
治疗相关死亡率仅 3.1%（远低于化疗的 28%）；
因无需住院、口服给药，依从性高（>89%）。
2. 既往接受过低甲基化药物（如阿扎胞苷）
仍有 46% 的患者可获得缓解；
说明恩西地平对传统治疗失败者仍有效。
3. IDH2 突变亚型
R172 突变患者缓解率可能更高（部分研究显示 ORR >45%）；
R140Q 最常见，疗效稳定。

三、“成功”的临床定义
在 R/R AML 这类预后极差的疾病中，“成功”通常指：
实现 完全缓解（骨髓原始细胞 <5%，血细胞恢复）；
延长生存期（从数月提升至近 2 年）；
改善生活质量（减少输血、避免住院化疗）；
为后续移植创造机会（部分患者缓解后可接受造血干细胞移植，实现长期生存）。