塞普替尼（Selpercatinib）作为高选择性 RET 抑制剂，在 RET 融合或突变阳性肿瘤中的治疗功效已获大量真实世界与注册研究验证，核心数据如下（均来自 2025 年发表/更新资料）：
1. RET 融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）
客观缓解率（ORR）：64 %–85 %，初治患者可高达 85 %，经治患者约 64 %
中位无进展生存期（mPFS）：≥17 个月，最长随访 24 个月时仍有约 50 % 患者未进展
颅内疗效：对合并脑转移者颅内 ORR 达 80 % 以上，中位颅内 DOR 尚未达到，明显优于传统化疗或免疫治疗
长期随访：3 年总生存（OS）率≈60 %，显著高于历史对照 
2. RET 突变型甲状腺髓样癌（MTC）
初治患者 ORR：约 73 %
经治患者 ORR：约 69 %
mPFS：>28 个月，42 个月 PFS 率仍维持 70 % 左右
降钙素/CEA 下降：>90 % 患者观察到肿瘤标志物快速、深度下降 
3. RET 融合阳性放射性碘难治性分化型甲状腺癌（DTC）
ORR：≥75 %
mPFS：20 个月左右
再分化潜力：约 30 %–40 % 患者经 3 个月塞普替尼诱导后可恢复 RAI 摄取，随后联合碘-131 治疗，部分病例获得 ≥24 个月持续完全缓解 
4. 不限瘤种 RET 融合阳性实体瘤（"篮子"人群）
ORR：36 %–46 %
24 个月缓解持续率（DOR）：100 %
24 个月 PFS 率：86 %
涵盖唾液腺、胰腺、结肠、皮肤、儿童软组织等十余种癌种，提示"只要有 RET 融合，就可能有效" 
5. 儿童及青少年患者（≥12 岁）
RET 突变 MTC ORR：40 %
RET 融合 DTC ORR：33 %
整体疾病控制率（DCR）：>90 %，且耐受性良好，剂量可按体重调整 
6. 安全性与耐受性
≥3 级不良反应发生率：<30 %
最常见毒性：高血压（15 %–20 %）、ALT/AST 升高（10 % 左右）、腹泻、疲劳、QTc 延长
因毒性永久停药率：<5 %，大部分可通过暂停或减量解决 
结论速记
"高效"：RET 融合肺癌 ORR 近 80 %，甲状腺癌 ORR 70 %–75 %
"持久"：中位 PFS 普遍 >18 个月，部分癌种 3 年 PFS 率仍 >70 %
"广谱"：不论瘤种，只要 RET 融合/突变，均可能显著获益
"可控"：毒副作用以高血压和肝酶升高为主，临床易管理
因此，对于检测确认 RET 融合或突变的患者，塞普替尼已成为一线优选靶向药物，疗效明确且耐受性良好。