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截至 2024-2026 年,塞尔帕替尼(Selpercatinib,商品名 Retevmo)在全球范围(含 FDA 及中国 NMPA)获批的正式适应症可归纳为以下 4 大类、7 个具体场景,均要求患者肿瘤存在 RET 基因融合或突变,且疾病为局部晚期或转移性:
非小细胞肺癌(NSCLC)
成人患者肿瘤为 RET 融合阳性,无需考虑既往治疗线数 。
甲状腺髓样癌(MTC)
成人及 ≥12 岁儿科患者肿瘤为 RET 突变阳性,需系统性治疗 。
分化型甲状腺癌(DTC)或其他 RET 融合阳性甲状腺癌
成人及 ≥12 岁儿科患者需系统性治疗,且放射性碘难治(如放射性碘适用)。
泛癌种(不限癌种)RET 融合阳性实体瘤
成人在既往全身治疗期间或之后进展,或无满意替代治疗选择,即可使用;该适应症于 2022-09 获 FDA 加速批准,涵盖胰腺癌、结直肠癌、唾液腺癌等多种罕见 RET 融合阳性肿瘤 。
综上,只要肿瘤检出 RET 融合(或 MTC 的 RET 突变),并满足“局部晚期/转移、需系统治疗”这一共同前提,塞尔帕替尼就是目前国内外指南一致推荐的靶向治疗选择。

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