艾伏尼布(Ivosidenib)治疗白血病效果如何呢？药物效果一向是患者最为关心的问题，艾伏尼布(Ivosidenib)治疗白血病的效果是基于临床试药，

艾伏尼布(Ivosidenib)单药治疗新诊断的具有IDH1突变AML的开放性、单臂、多中心临床试验（AG120-C-001试验，NCT02074839）。

入组患者年龄至少75岁或符合以下标准中的至少一项：基线ECOG评分≥2，严重的心脏或肺部疾病，肝功能不全且胆红素>正常上限的1.5倍，或肌酐清除率<45mL/min。28例患者的中位年龄为77岁（64-87岁），其中22例（79％）患有与治疗相关的AML或AML伴有骨髓增生异常相关的变化。

艾伏尼布(Ivosidenib)以每日500mg的剂量口服给药，直至疾病进展、发生不可耐受的毒性或造血干细胞移植。28例患者中有2例在服用艾伏尼布(Ivosidenib)后接受了干细胞移植。

疗效基于完全缓解（CR）或完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）的速度、CR+CRh的持续时间以及从依赖输血到不依赖输血的转换率。在28名患者中，有12名（42.9%）患者获得了CR+CRh；在17名依赖输血的患者中，有7名（41.2%）患者不再依赖输血，时间持续至少8周。

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