我们知道，吉瑞替尼于今年上半年在国内上市，其审批通过的适应症是用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。
从适应症上来说，不难看出，吉瑞替尼适用于的患者有这三个关键词
AML患者、复发或难治、FLT3阳性

AML是髓系造血干/祖细胞恶性疾病。以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征，临床表现为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等，多数病例病情急重，预后凶险，如不及时治疗常可危及生命。

难治性急性白血病的定义为：①用标准的诱导缓解方案治疗2个疗程未达部分缓解者。②首次缓解后6个月内复发者，又称早期复发。③首次缓解后6个月后复发，但用原诱导缓解方案再次治疗失败者。④多次复发者。
复发的定义：骨髓中白血病细胞超过5%，又称髓内复发；或出现骨髓以外部分的白血病病变，又称髓外复发（通常以中枢神经系统、睾丸白血病最为多见）。一般约50%的病例在缓解后的第一年内复发，而80%的病例都会在缓解后的第三年内复发，也就是说，3年时不复发，则复发的可能性已大大减少。

FLT3的激活突变主要有两种：内部串联重复（internal tandem duplication, ITD），在AML和MDS患者中的发生率分别为15～35%和5～10%，在ALL中的发生率﹤1%，且主要见于双表型的ALL病例；活化环中的点突变（point mutation in the activation loop,TKD点突变），在AML、MDS和ALL患者中的发生率分别为5～10%、2～5%和1～3%。FLT3的这两种激活突变均能引起FLT3发生自动磷酸化进而导致FLT3发生配体非依赖性的组成性激活，进一步激活其下游异常的信号转导，从而起到促进增殖和抑制凋亡的作用，使得具有此突变表型的白血病患者临床预后较差 
FLT3突变阳性的急性髓系白血病患者预后非常差，挽救化疗后的生存期中位数不到6个月

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