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恩西地平(Enasidenib,商品名:Idhifa®)是一种高度特异性的靶向治疗药物,其治疗范围非常有限且精准,仅适用于特定基因突变类型的血液系统恶性肿瘤。截至目前(2026年),其唯一获批的适应症是:
✅ 正式批准的适应症:
携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)
具体条件包括:
患者为成人(≥18岁);
疾病类型为急性髓系白血病(AML);
属于复发(relapsed)或难治(refractory)状态(即既往化疗无效、缓解后复发或无法耐受强化疗);
必须经FDA或国家药监局认可的检测方法确认存在IDH2基因突变(常见突变位点:R140Q、R172K等)。
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