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他泽司他(Tazverik,通用名:tazemetostat)是一种口服、高选择性的 EZH2 抑制剂,已在美国获批用于以下两类肿瘤的治疗,其适应症与临床效果如下:
1. 上皮样肉瘤(ES)
试验名称:EZH-202(队列5)
患者数:62例
疗效数据:
总缓解率(ORR)为15%
完全缓解率:1.6%
部分缓解率:13%
缓解持续时间(DOR):67%的患者缓解持续≥6个月
安全性:
最常见不良反应(≥20%):疼痛、疲劳、恶心、食欲下降、呕吐、便秘
37%患者出现严重不良反应,如出血、胸腔积液、呼吸困难等
结论:疗效有限,但在缺乏标准治疗的罕见肉瘤中,提供了稳定的疾病控制手段。
2. 滤泡性淋巴瘤(R/R FL)
试验名称:E7438-G000-101
患者分组:EZH2突变阳性 vs 野生型
安全性:
无致命不良反应
最常见不良反应:疲劳、恶心、上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛
第二原发恶性肿瘤(如AML、MDS)发生率<2%,需长期监测
结论:在EZH2突变阳性患者中疗效显著,缓解率高、缓解持久,是后线治疗的重要选择;野生型患者亦可获益,但缓解率较低。

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