塞普替尼(Selpercatinib)于 2022年9月30日 获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市,用于RET基因融合阳性的非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌及RET融合阳性甲状腺癌的治疗。随后,该药于 2022年10月 正式进入中国市场,由信达生物负责其在中国大陆的商业化推广。
塞普替尼可用于:
RET 融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC) 客观缓解率(ORR):64 %–85 %,初治患者可高达 85 %,经治患者约 64 % 中位无进展生存期(mPFS):≥17 个月,最长随访 24 个月时仍有约 50 % 患者未进展 颅内疗效:对合并脑转移者颅内 ORR 达 80 % 以上,中位颅内 DOR 尚未达到,明显优于传统化疗或免疫治疗 长期随访:3 年总生存(OS)率≈60 %,显著高于历史对照 2. RET 突变型甲状腺髓样癌(MTC) 初治患者 ORR:约 73 % 经治患者 ORR:约 69 % mPFS:>28 个月,42 个月 PFS 率仍维持 70 % 左右 降钙素/CEA 下降:>90 % 患者观察到肿瘤标志物快速、深度下降 3. RET 融合阳性放射性碘难治性分化型甲状腺癌(DTC) ORR:≥75 % mPFS:20 个月左右 再分化潜力:约 30 %–40 % 患者经 3 个月塞普替尼诱导后可恢复 RAI 摄取,随后联合碘-131 治疗,部分病例获得 ≥24 个月持续完全缓解 。