恩西地平(Enasidenib)的适应症如下:
主要适应症: 用于治疗成人复发性或难治性急性髓系白血病(AML),且必须经检测确认存在IDH2基因突变。
详细说明: 疾病类型:急性髓系白血病(Acute Myeloid Leukemia, AML) 患者人群: 成人患者;
已接受过至少一种既往治疗但无效(难治)或治疗后复发(复发);
必须通过FDA批准或国家认可的检测方法证实携带IDH2基因突变(如R140Q、R172K等常见突变位点)。
注意:恩西地平仅对IDH2突变阳性的AML患者有效,对IDH1突变或野生型IDH2患者无效,因此用药前必须进行基因检测。 作用机制简述(辅助理解适应症): IDH2突变会导致细胞内积累异常代谢物 2-羟基戊二酸(2-HG),抑制骨髓细胞正常分化,促使白血病发生。 恩西地平作为一种选择性IDH2突变抑制剂,可降低2-HG水平,促进白血病细胞向正常髓系细胞分化,从而控制疾病进展。
补充说明: 恩西地平通常作为单药治疗使用; 推荐剂量为 100 mg 口服,每日一次,持续用药直至疾病进展或出现不可耐受的毒性; 不适用于初治AML患者(除非在特定临床试验中)。