塞尔帕替尼(LOXO-292)的临床疗效在多项研究中被证实为显著且持久,尤其在RET融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)和甲状腺癌患者中表现突出:
非小细胞肺癌(NSCLC) 初治患者:客观缓解率(ORR)高达 85%; 经治患者(曾接受化疗):ORR 为 64%,疾病控制率良好; 脑转移患者:颅内缓解率达到 82%,其中 23% 实现完全缓解,显示其良好的中枢神经系统穿透力。
甲状腺癌 RET融合阳性甲状腺癌: 初治患者 ORR 为 92%; 经治患者 ORR 为 77.3%,中位缓解持续时间达 18.4 个月; RET突变型髓样甲状腺癌: 初治患者 ORR 为 73%; 经治患者 ORR 为 69%。
儿童患者 在LIBRETTO-121研究中,RET融合阳性甲状腺癌儿童患者的ORR为 60%,其中 83% 的患者缓解持续时间超过12个月,耐受性良好。
总结: 塞尔帕替尼(LOXO-292)在RET变异肿瘤中疗效明确,缓解率高、持续时间长、对脑转移有效,是目前RET融合阳性肿瘤的重要靶向治疗选择。对于符合适应症的患者,其治疗效果是非常好的。