塞利尼索(Selinexor)是一种口服选择性核输出蛋白(XPO1)抑制剂
塞利尼索的临床研究数据:
单药治疗效果 在一项名为ESSENTIAL的研究中,塞利尼索单药治疗对JAK抑制剂耐药或不耐受的骨髓纤维化患者表现出持续的脾脏反应。
联合治疗效果
在一项前瞻性、开放标签、多中心的2期临床试验中,塞利尼索联合芦可替尼(Ruxolitinib)用于对芦可替尼治疗反应不佳或不耐受的
骨髓纤维化患者。研究结果显示: 84%的患者脏体积有所减小,40%的患者达到脾脏反应(脾脏长度减少超过50%)。 86.67%的患者症状有所缓解,40.91%的患者症状评分(TSS)降低超过50%。 55.55%的输血依赖型贫血患者在治疗后不再需要输血。
另一项研究显示,塞利尼索联合芦可替尼在初治骨髓纤维化患者中,92%的患者达到脾脏体积减少35%以上(SVR35),69%的患者症 状缓解,65%的患者血红蛋白水平稳定或改善。